根據(jù)GlobalData的研究數(shù)據(jù),全球基因治療市場的總交易數(shù)從2013年的16例增長到2014年的36例,同一時期,交易的綜合價值從1.228億美元猛增到49億美元,這代表40倍的增長。
基因治療作為一類新興生物技術(shù),因為這一技術(shù)仍處于高度的試驗階段,多數(shù)產(chǎn)品正處于早期的臨床開發(fā)中,并購活動通常比較少。
2014年總體交易額令人印象深刻的增長主要源于雅培實驗室以29億美元收購CFR制藥,后者是智利的一家生物技術(shù)公司,其正在開發(fā)治療酒精中毒及慢性疼痛的基因藥物。CFR在其臨床上有一款以醛脫氫酶為靶點的產(chǎn)品,醛脫氫酶是肝與腎中產(chǎn)生的協(xié)助乙醇拒絕的一種酶。
GlobalData 高級行業(yè)分析師Dion表示,許可、合作加上融資,代表了自2009年以來達(dá)成的最大數(shù)量的基因治療交易。目前為止,許可交易超過歷史水平,2015年簽署的許可交易超過18億美元。
這些交易包括百時美施貴寶同為開發(fā) S100AI 而同 UniQure達(dá)成的10億美元的許可協(xié)議,UniQure處Ⅰ期試驗階段的該候選藥物用于充血性心力衰竭,這是今年目前為止財務(wù)影響最大的一項交易。另外,Voyager 同健贊簽署了一項8.45億美元的協(xié)議,以開發(fā)三款用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的 Ⅰ期項目。
Dion補(bǔ)充,除了許可協(xié)議,公司為了募集資金,股權(quán)融資也是常見的策略,這可以使它們推進(jìn)臨床在研產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)度,將基因治療藥物推向市場。從2014年到2015年,基因治療領(lǐng)域大約募集到15億美元資金,其中大約7.5億美元來自于Avalanche、bluebird bio及Spark Therapeutics的公開上市。此外,位于巴黎的Cellectis在2015年3月份宣布,該公司首次公開發(fā)行募集到2.3億美元,該公司將利用這些資金將其在研的血液腫瘤產(chǎn)品從臨床前試驗推進(jìn)到Ⅰ期臨床試驗中。