“2014年新藥全球銷售額歷史首次超過萬億美元，達(dá)到10430億美元。2014年新藥研發(fā)的支出和全球新藥銷售比為18%。”在廣州召開的湯森路透全國(guó)巡講研討會(huì)上，湯森路透的科學(xué)與解決方案顧問李寅，源引該公司《2014年度CMR全球研發(fā)年度報(bào)告》的數(shù)據(jù)（下稱“報(bào)告”）。
近年來，國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)新藥研發(fā)的關(guān)注度越來越高。從國(guó)家的政策導(dǎo)向來看，未來中國(guó)藥企做強(qiáng)做大以及邁向國(guó)際化，新藥研發(fā)成為眾多企業(yè)不得不面對(duì)的一道坎。多年來國(guó)內(nèi)企業(yè)在仿制藥領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)激烈，并取得了一些進(jìn)展。但新藥研發(fā)需要有一個(gè)全球性的視野。
2014年全球新藥銷售收入幾乎是2004年的2倍，而2014年新藥研發(fā)的支出僅為2004年的1.4倍。另從湯森路透的“報(bào)告”中可知，中小型企業(yè)藥物研發(fā)投入占銷售額比例實(shí)際上要比大型企業(yè)要高些。2014年新藥銷售幾乎是2004年的2倍，2014年新藥研發(fā)的支出約為2004年的1.4倍。但是，從實(shí)際中國(guó)國(guó)情來看，中小型企業(yè)在新藥開發(fā)方面的難度不小，尤其是資金來源問題。不過可以預(yù)見的是，隨著國(guó)家對(duì)資本市場(chǎng)多層次布局，未來將會(huì)有越來越多的企業(yè)加入到新藥研發(fā)中來。
根據(jù)湯森路透的Cortellis數(shù)據(jù)庫，2014年全球腫瘤領(lǐng)域是研發(fā)投入最大的領(lǐng)域，占據(jù)研發(fā)投入近3成比例。腫瘤、代謝和抗感染領(lǐng)域是2014年新分子實(shí)體NME上市最多的三個(gè)領(lǐng)域，占據(jù)所有上市藥物的2/3。另外還有消化系統(tǒng)類、骨骼肌肉類、神經(jīng)系統(tǒng)類，這些領(lǐng)域的研發(fā)也很活躍。另外孤兒藥在近年來促進(jìn)新藥銷售增長(zhǎng)起到了很大的作用。
目前很多企業(yè)對(duì)新藥投入沒有很明確的概念，其實(shí)每個(gè)領(lǐng)域的研發(fā)費(fèi)用相差還是比較大，此外，各個(gè)治療領(lǐng)域研發(fā)階段也差距很大。例如心血管在三期臨床試驗(yàn)階段費(fèi)用非常高，“主要是因?yàn)樵谶@個(gè)治療領(lǐng)域中，可能需要入組1-2萬名病人，才能得到臨床數(shù)理統(tǒng)計(jì)差異性數(shù)據(jù)，即使按最粗略的平均成本（每個(gè)病人5000-6000美元），這筆費(fèi)用也是非常龐大的?！?/p>
在研發(fā)投入方面，李寅表示，Discovery、CMC和clinical階段的FTE（Full time emploee）共占據(jù)研發(fā)全過程FTE的7成。按研發(fā)投入計(jì)算，臨床階段約占研發(fā)全過程的36%，無論是研發(fā)投入還是FTE投入，臨床階段均居于各階段之首。當(dāng)拿到臨床批件的時(shí)候，你的研發(fā)路程僅僅走到一半，尤其是從費(fèi)用上來說。
投入產(chǎn)出比是衡量新藥項(xiàng)目的最重要指標(biāo)，從新藥成功率來看，每個(gè)治療領(lǐng)域都不一樣，如果將研發(fā)的各個(gè)階段進(jìn)行細(xì)分，可以得出這樣一個(gè)結(jié)論，隨著各個(gè)階段的推移，新藥成功上市的概率不斷增加，李寅表示，進(jìn)入毒理試驗(yàn)階段的藥物，每100個(gè)新藥中有5個(gè)成功上市，而進(jìn)入一期臨床，每100個(gè)新藥中有7個(gè)新藥成功上市。而在Firstpivotal dose to market階段，有2/3的藥物最終可以成功上市。這需要我們的企業(yè)更加關(guān)注臨床各階段投入情況，量體裁衣，做出更優(yōu)的選擇。
新藥研發(fā)的主要模式有自主研發(fā)和合作許可兩種。李寅指出，自主研發(fā)和合作許可的新藥成功上市的概率有所差異，尤其是在研發(fā)的早期，通過有合作許可過程藥物的成功的比例為14%（一期臨床階段到上市的成功率），而自主研發(fā)成功的比例僅僅只有4%。NBE(新生化實(shí)體)和NCE(小分子實(shí)體)方面成功率方面的差異也很明顯，NBE的成功率要比NCE高很多，尤其是在早期，NBE的成功比例是20%，而NCE只有4%。
從全球2004-2014年全球上市的新藥來看，2014年NBE首上市的藥物占到所有首上市藥物的35%。對(duì)于仿制藥行業(yè)來講，在這些新藥中從預(yù)計(jì)未來7年內(nèi)有199個(gè)藥物將失去專利權(quán)（在美國(guó)），其中8%的藥物為重磅炸彈藥物。而2017年是未來一段時(shí)間重磅藥物專利到期的一個(gè)高峰，會(huì)有4個(gè)重磅炸彈的專利藥物到期。